La maladie à virus Ebola est souvent associée à une forte mortalité et à des épidémies imprévisibles, entraînant des difficultés à évaluer des traitements lors d'essais cliniques. Du fait d'un seuil de significativité statistique conservateur de 5%, les investigateurs font face à des nombres réduits de patients inclus, impactant la puissance statistique de l'essai. Dans ce contexte, une erreur de type I de 5% peut ne pas être appropriée. La "Bayesian Decision Analysis" (BDA) permet de prendre en compte le contexte de la maladie pour calculer la taille d'échantillon et erreur de type I optimales lors du design d'un essai. Notre objectif a été d'adapter la BDA à des essais cliniques avec un critère binaire, et de calculer des tailles d'échantillon et erreurs de types I optimales dans le contexte d'une épidémie de maladie à virus Ebola.

Nous avons considéré un essai randomisé double-bras avec un critère de jugement binaire et deux types de coûts potentiels associés à la conduite de l'essai :

- Le coût post-essai de ne pas approuver un traitement efficace ou d'approuver un traitement inefficace

- Le coût pendant l'essai de ne pas administrer un traitement efficace aux patients du bras contrôle ou d'administrer un traitement inefficace aux patients du bras expérimental

Le modèle prend en compte les conséquences sanitaires liées aux effets indésirables d'un traitement inefficace et les conséquences sanitaires liées au fardeau de la maladie. Nous avons défini une fonction de coût à partir de ces éléments. Les valeurs optimales de taille d'échantillon et d'erreur de type I sont obtenues en minimisant cette fonction. Nous avons fait varier les paramètres du modèle afin de considérer plusieurs scénarios d'épidémie d'Ebola, en termes de taille de population cible, de taux de mortalité et d'efficacité du traitement. Nous avons également effectué une étude de simulation comparant un essai double-bras optimisé par BDA à d'autres types de designs (essai double-bras standard, essai simple-bras et essai séquentiel) pour plusieurs scénarios d'épidémie.

Ce travail permet d'apporter un nouvel outil aux chercheurs souhaitant évaluer un traitement, notamment pour des maladies très mortelles avec peu de traitements disponibles.